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　　基因疗法发展已有40多年，主要是治疗基因缺陷遗传性疾病。最典型的基因治疗就是利用人工改造过的逆转录病毒载体往患者患病细胞的基因组中插入一个有功能的基因，代偿缺陷基因的功能，即所谓的基因替换疗法。基因疗法虽然可治疗一些遗传疾病，比如严重的联合免疫缺陷病，但是副作用也是非常明显的。因此有人提出了基因修复方案，Genovese等人将为我们带来基因修复技术的最新发展概况。对于HSC细胞这种取自病变组织的干细胞，基因修复技术将会是更好的选择，随着细胞重编程技术的不断进步，患者自身的iPCS细胞或诱导HSC细胞进行基因修复可能会成为一种比较成功的临床实验。
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